Intohimosta bakteerien virustorjuntaan syntyi tieteen läpimurto

21.04.2016 - Lukuaika 3 minuuttia
- Luonto ja maailma Mediat ja teknologia
Anna Grönholm - FT, immunologia. - Työskentelee tutkijana Tampereen yliopistossa ja tieteellisenä projektipäällikkönä MedEngine Oy:ssä.

Viime vuoden tieteelliseksi läpimurroksi valittu perimän eli genomin muokkaamismenetelmä CRISPR on ollut tutkijoiden ja median suurennuslasin alla jo muutaman vuoden. Geenien muokkauksella on miltei rajattomat sovellusmahdollisuudet biotieteissä, ja CRISPR-sovelluksista ponnistavat startup-yritykset ovatkin nopeasti houkutelleet taakseen niin lääketeollisuuden jättiläiset kuin myös Googlen ja Bill Gatesin. CRISPR-huuma sai kuitenkin alkunsa pienestä apurahasta ja muutaman tutkijan intohimosta bakteerien virustorjuntaa kohtaan.

Jennifer Doudna oli vielä muutama vuosi sitten tavallinen luonnontieteistä kiinnostunut kalifornialaisprofessori. Nykyään hän on haluttu konferenssipuhuja ja Time-lehden vaikutusvaltaisimpien henkilöiden listatulokas. Doudna muisteli tutkimusuransa alkumetrejä helmikuisessa Washington DC:ssä, jossa hän oli maailman suurimpiin tiedetapahtumiin lukeutuvan AAAS2016-konferenssin yhtenä pääpuhujana.

CRISPR:n toimintaa voisi verrata tekstinkäsittelyohjelman ”etsi ja korvaa” -työkaluun. Sen avulla genomista voidaan hakea haluttu kohta ja muokata sitä.

Professori Doudna ja ranskalaistutkija Emmanuelle Charpentier kollegoineen havaitsivat joitakin vuosia sitten mielenkiintoisen ilmiön tutkiessaan bakteerien puolustuskeinoja. Bakteerien DNA:sta löytyi Clustered Regularly-Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR) -alueita, jotka ovat osa niiden alkeellista puolustusjärjestelmää. Yhdessä DNA:ta leikkaavien molekyylisaksien, esimerkiksi Cas9-entsyymin, kanssa CRISPR-järjestelmä suojaa bakteereja virusten hyökkäyksiltä. Tieteellisissä yhteyksissä puhutaan usein CRISPR-Cas9-menetelmästä. Yksinkertaisesti mekanismissa on kyse bakteereille haitallisen virusperäisen materiaalin täsmällisestä tuhoamisesta.

Viime vuosien aikana tutkijat ovat onnistuneet valjastamaan CRISPR-järjestelmän myös tieteen käyttöön. Geenien täsmämuokkaukseen käytetyn CRISPR-menetelmän toimintaperiaate on yksinkertainen. Tutkija räätälöi pienen RNA-molekyylin sitoutumaan tiettyyn kohtaan DNA:ssa, mikä opastaa Cas9-entsyymin leikkaamaan DNA:n poikki juuri tästä kohdasta. Tämän jälkeen alueella tapahtuu luonnollisesti mutaatioita tai sinne voidaan lisätä haluttu pätkä vierasta DNA:ta. Lopuksi DNA-juosteet parsitaan kiinni solun omien korjausmekanismien avulla.

CRISPR:n toimintaa voisi verrata tekstinkäsittelyohjelman ”etsi ja korvaa” –työkaluun. Sen avulla genomista voidaan hakea haluttu kohta ja muokata sitä joko yksittäisten kirjainten tai pidempien pätkien matkalta.

Geenejä on pystytty toki muokkaamaan myös aiempien molekyylibiologisten työkalujen avulla, mutta koskaan aiemmin niitä ei ole pystytty muuttamaan yhtä helposti, täsmällisesti ja ennen kaikkea nopeasti. CRISPR-menetelmällä onkin lukemattomia sovellusmahdollisuuksia niin lääketieteessä, maanviljelyssä kuin energiateollisuudessakin.

CRISPR-työkalun avulla voidaan ensi kertaa luoda solu- ja eläinmalleja taudeista, joiden taustalla on paljon geneettistä variaatiota. Lisäksi teknologia tarjoaa jo nyt mahdollisuuden muokata potilaan omia kantasoluja esimerkiksi tiettyjen silmäsairauksien tai syövän kokeellisessa hoidossa. Jos tautia pystyttäisiin hoitamaan potilaan omilla soluilla, hoitoihin usein liittyvät hylkimisreaktiot voisivat jäädä historiaan.

Muutamassa vuodessa CRISPR-teknologia on otettu käyttöön ympäri maailmaa, ja sitä käytetään ennen kaikkea perustutkimuksen ja kokeellisten hoitomenetelmien kehittämisessä. Itse tutustuin menetelmään vierailevana tutkijana National Institutes of Health -tutkimuslaitoksessa Yhdysvalloissa vuonna 2014. Menetelmä on tällä hetkellä käytössä monessa suomalaisessakin laboratorioissa.

Kun uudella teknologialla on lähes rajattomat hyödyntämismahdollisuudet, on selvää, että keksinnön vanavedessä pintaan nousee myös eettisiä ja kaupalliseen hyödyntämiseen liittyviä huolenaiheita. Tutkijat, järjestöt ja media ovatkin pyrkineet aktiivisesti edistämään keskustelua teknologian käyttöön liittyvistä eettisistä kysymyksistä.

Useat lääketieteen historian merkittävimmistä löydöksistä ovat pohjautuneet nimenomaan perustutkimuksen yllättäviin tuloksiin.

CRISPR-menetelmän kaupallistamiseen liittyen Yhdysvalloissa on käynnissä poikkeuksellinen patenttikiista, jossa vastakkain ovat kaksi akateemista tutkimuslaitosta. Professori Doudnan ja kollegoiden takana seisoo Kalifornian yliopisto, kun taas itärannikon MIT-instituutti puolustaa menetelmää ihmissoluille muokanneen Feng Zhangin oikeuksia patenttiin. Aika näyttää, kuka vie patentin nimiinsä ja ketkä pääsevät paistattelemaan mahdollisina Nobel-voittajina.

Helmikuisen juhlaluennon loppusanoissaan Doudna muisti kiittää säätiötä, jolta oli saanut uransa alussa hyvin pienen, mutta sen hetkisessä rahoitustilanteessa todella merkittävän apurahan. Tutkimuksen alkumetreillä kukaan ei osannut ennustaa, mitä kaikkea intohimo bakteerien virustorjuntaa kohtaan voi poikia. Tämän ajatuksen toivoisi rantautuvan myös rapakon tälle puolelle aikana, jona tutkijoilta vaaditaan entistä soveltavampaa tutkimusta. Useat lääketieteen historian merkittävimmistä löydöksistä ovat pohjautuneet nimenomaan perustutkimuksen yllättäviin tuloksiin.

 
 

Anna Grönholm

FT, immunologia. - Työskentelee tutkijana Tampereen yliopistossa ja tieteellisenä projektipäällikkönä MedEngine Oy:ssä.
 

Kommentit

Uutistamo

Kirjaudu tai luo tunnus Uutistamoon
Twitter- tai Facebook-tunnuksillasi

Facebook Twitter

Uutistamo ei lähetä viestejä Facebookiin tai Twitteriin puolestasi.